Neurolog Martin Tolar: Lék na Alzheimera bych užíval preventivně. Nejlépe funguje před prvními příznaky
Před čtyřmi lety poskytl český vědec a neurolog Martin Tolar portálu České důchody rozhovor o vývoji svého léku proti obávané Alzheimerově nemoci. Před pár dny jsme se s ním znovu setkali a zeptali se, jaké novinky připravuje pro americký i český trh. V rozhovoru mluví nejen o novém léku, ale také o digitální aplikaci zaměřené na prevenci stárnutí mozku a neurodegenerativních onemocnění.
Sledovat v Google Zprávách
Pro České důchody jsme spolu dělali rozhovor před čtyřmi lety. Slíbil jste mi, že v roce 2025 bude na trhu lék na Alzheimerovou chorobu…
Takový byl náš plán, schvalovací proces se však bohužel protáhl. Dokončili jsme poslední klinickou studii fáze III a nyní jednáme s FDA (Food and Drug Administration – americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv, poznámka redakce).
Alzheimerova choroba se v mozku vyvíjí zhruba 20 let, než se objeví první klinické příznaky a mozek začne selhávat. Studie ukázala, že náš lék působí nejlépe v rané části této terminální fáze, kdy se objevují první kognitivní potíže – člověk se hůře orientuje, ale stále je soběstačný.
Tomuto stadiu říkáme Mild Cognitive Impairment, tedy mírná kognitivní porucha. Alzheimerova nemoc nastupuje později, kdy pacient už nedokáže samostatně fungovat a je odkázán na péči druhých. V této pokročilé fázi už bohužel náš lék pacientovi významně nepomůže.
Takže jestli tomu dobře rozumím, tak lék nejlépe funguje ve chvíli, kdy kolikrát ještě ani nevíme, že ji máme?
Ano, přesně tak. Za ideálních podmínek by se náš lék valiltramiprosate/ALZ-801 podával preventivně, ještě předtím, než člověk začne příznaky vnímat. To ale neznamená, že se v mozku už dlouho nic neděje.
Jak jsem zmínil, Alzheimerova choroba se vyvíjí zhruba 20 let před prvními projevy. Mozek má obrovskou plasticitu, takže si změn často všimneme až s mnohaletým zpožděním.
Léčba Alzheimerovy nemoci bez vedlejších účinků
Jak tedy váš lék vnímá úřad pro ochranu léčiv?
Naše klinické studie prokázaly, že lék účinkuje u konkrétní skupiny lidí pouze v určité fázi onemocnění. Právě to je potřeba FDA jasně vysvětlit. Důležité je, že lék je bezpečný a na rozdíl od monoklonálních protilátek, které jsou zatím jedinou schválenou léčbou a podávají se infuzně, nezpůsobuje otoky ani krvácení do mozku. Navíc má formu pilulky, takže je pro pacienty mnohem jednodušší k užívání.
U infuzní léčby musí pacienti každé dva až čtyři týdny dojíždět do nemocnice. Kvůli závažným vedlejším účinkům mohou tyto léky užívat jen desítky tisíc lidí z přibližně 7 milionů pacientů, kteří v USA léčbu potřebují. Pro ostatní dnes v podstatě neexistuje schválená terapie – a právě to chceme naším lékem změnit.
Co FDA žádá u vašeho nového léku?
Náš lék je v první fázi určen nejohroženějším pacientům – lidem s genetickou predispozicí k Alzheimerově nemoci. Gen APOE4 lze jednoduše zjistit ze slin nebo krve. Jedna jeho kopie zvyšuje riziko onemocnění čtyřnásobně, dvě kopie až dvanáctinásobně.
V praxi to znamená, že nemoc se může klinicky projevit už po šedesátce, zatímco poškození mozku začíná přibližně o dvacet let dříve. Právě u této skupiny může náš lék nejlépe působit preventivně. Klinická studie se zaměřila právě na tyto pacienty a s FDA nyní probíráme nejnovější data. Pokud genetické riziko nemáte, jste v tomto věku obvykle teprve na začátku celého procesu a do třetí, terminální fáze se můžete dostat až kolem osmdesátky. Preventivní užívání léku by tomu mohlo pomoci předejít.
Pak by ho opravdu chtěl asi každý?
Jistě, já také – preventivně bych ho určitě užíval. Každý, koho znám, včetně mých přátel, se mě ptá, jestli ho nemám doma schovaný. U Alzheimerovy nemoci je hlavním rizikem věk. Po padesátce už se u většiny lidí začíná mozek postupně poškozovat, protože cévy nejsou tak výkonné a čištění toxinů z mozku nefunguje tak dobře jako v mládí. Do osmdesáti let se zhruba třetina lidí dostane do terminální fáze nemoci.
Je proto pochopitelné, že bezpečný lék ve formě pilulky by chtěl téměř každý. Podle dostupných dat náš lék dokáže bránit atrofii mozku a snižovat hodnoty biomarkerů, které ukazují na jeho poškozování.
Zatímco protilátky tlumí toxicitu toxinu, náš lék pomáhá toxin z mozku odplavovat. Je selektivnější, a proto u něj nepozorujeme zmíněné nežádoucí účinky.
Pokračování rozhovoru s Martinem Tolarem si můžete přečíst tady.
